Terapia génica para curar la Ataxia de Friedreich

Hemos desarrollado un tratamiento con un nuevo vector de terapia génica basado en virus adenoasociado (AAV) que administrado intratecalmente en una dosis única en un modelo de ratón con la ataxia de Friedreich cura los déficits neurológicos y cardíacos y previene la neurodegeneración. Nuestro objetivo es continuar el desarrollo de este fármaco para implementar el tratamiento en pacientes con la enfermedad. Para ello primero necesitamos probar el fármaco de terapia génica en primates no humanos para comprobar que el fármaco es seguro, presenta una biodistribución comparable a la que observamos en ratones y determinar la dosis efectiva.