Teràpia gènica per curar l’Atàxia de Friedreich

Hem desenvolupat un tractament amb un nou vector de teràpia gènica basat en virus adenoassociat (AAV) que administrat intratecalmente en una dosi única en un model de ratolí amb l’atàxia de Friedreich cura els dèficits neurològics i cardíacs i prevé la neurodegeneració. El nostre objectiu és continuar el desenvolupament d’aquest fàrmac per implementar el tractament en pacients amb la malaltia. Per això primer necessitem provar el fàrmac de teràpia gènica en primats no humans per comprovar que el fàrmac és segur, presenta una biodistribució comparable a la que observem en ratolins i determinar la dosi efectiva.