Teràpia gènica per curar l’Atàxia de Friedreich

Àrea de recerca

Temes

L'atàxia de Friedreich és una malaltia neurodegenerativa minoritària d'origen genètic per a la qual no existeix cura actualment. Hem desenvolupat un tractament de teràpia gènica que cura un model de ratolí amb atàxia de Friedreich. El nostre objectiu és portar aquest tractament a pacients amb la malaltia. Ajuda'ns!

Hem desenvolupat un tractament amb un nou vector de teràpia gènica basat en virus adenoassociat (AAV) que administrat intratecalmente en una dosi única en un model de ratolí amb l’atàxia de Friedreich cura els dèficits neurològics i cardíacs i prevé la neurodegeneració. El nostre objectiu és continuar el desenvolupament d’aquest fàrmac per implementar el tractament en pacients amb la malaltia. Per això primer necessitem provar el fàrmac de teràpia gènica en primats no humans per comprovar que el fàrmac és segur, presenta una biodistribució comparable a la que observem en ratolins i determinar la dosi efectiva.

Fes la teva donació

El sistema de pagament amb targeta es troba en manteniment, entretant pots realitzar la teva aportació via transferència bancària. Disculpa les molèsties.

Objectius

€200000 - Fabricar el vector viral necessari per administrar en primats humans.

€30000 - Administrar el tractament en primats no humans

€30000 - Avaluació i anàlisi de l’estudi.

Grup de recerca

Unitat de Neurogenètica

Equip

Investigadores/s principals

  • Antoni Matilla Dueñas
  • Ivelisse Sánchez

Investigadores/s i personal que integrem l'equip

  • Eudald Balagué
  • Kerrie Adrian
  • Daniel Cota